■ 게놈 편집 기술을 활용한 의약품·치료 기술 개발의 전망과 과제

자치의과대학

1.소개
2. 의료 분야에 있어서의 게놈 편집 기술의 응용
3. 표적 탐색의 기술적 배경
3.1 망라적 표적 탐색의 모달리티
3.2 유전자 녹아웃
3.3 유전자 편집에 의한 전사 조절 CRISPR/Cas 스크리닝의 실제
4.1 풀형 스크리닝과 어레이형 스크리닝
4.2 기능 상실 스크리닝
4.3 기능 획득 스크리닝
4.4 합성 치사
5. 표적 확인 후 게놈 편집
5.1 화합물 스크리닝
5.2 히트 화합물의 확인
5.3 리드 화합물의 동정과 최적화에 있어서의 게놈 편집 5.4
임상 시험으로부터의
피드백
전망과 도전

■ 게놈 편집 기술 응용 의약품 개발에 유의해야 할 국내외 규제 및 가이드 라인 동향

가나자와 공업 대학

1. 소개
2. 새로운 모달리티로서의 게놈 편집 기술의 정의
3. EU에서의 게놈 편집을 이용한 유전자 치료에 대한 생각
4. 미국의 게놈 편집을 이용한 유전자 치료에 대한 생각
5. WHO의 게놈 편집에 대한 대처
6. 일본의 생각과 세계와의 비교

■ 게놈 편집 기술을 응용한 유전자 치료의 임상과 그 전망

국립성육의료연구센터

1. 소개
2. 현행 유전자 치료의 문제점
3. 게놈 편집 기술을 이용한 유전자 치료의 현상
4. 게놈 편집 기술을 적용한 유전자 치료의 향후 전개

■ 게놈 편집에 의한 인간 iPS 세포 모델의 제작 기술과 의약품 평가에의 응용

오사카 대학 대학원

1. 소개
2. 의약품 개발에 있어서의 비임상 시험의 현상
3. 게놈 편집에 의한 인간 iPS 세포 모델의 제작　
3.1 인간 PS 세포에서의 게놈 편집의 과제
3.2 인간 iPS 세포를 이용한 고효율 게놈 편집법의
개발 게놈 편집을 실시한 인간 iPS 세포에 의한 의약품 평가　 4.1 약물 대사 효소 CYP2C19
결핍 인간 iPS 세포에 의한 간독성 평가계의
구축
인간 iPS 세포에 의한 약물 동태 평가 시스템의 구축
4.4 트랜스 포터 PEPT1 결핍 인간 iPS 세포에 의한 약물 동태 평가 시스템의
구축 전망

■ 연속 결정화 공정의 유로 설계 및 입자 거동 제어

고베 대학

1. 소개
2. 연속화에 있어서의 반응기 모델 어프로치
2.1 이상 반응기 모델
2.2 비이상 반응기 모델
2.3 연속화에 있어서 고려하는 점
3. 연속식 진동류 배플 반응기
3.1 OBR의 원리와 성능 3.2 OBR
의 설계 조건 및 조작 조건
3.3 정석 프로세스를 위한 OBR 유로 설계
3.4 결론

■ PAT 도구를 사용한 연속 결정화

메틀러 톨레도 주식회사

1. 소개
2. 배치식에서 연속정석으로의 이행을 가능하게 하는 인프로세스 모니터링
2.1 수율을 높이기 위한 다단계 접근법
2.2 수율을 높이기 위한 다단계
접근법 라 세미 화합물 분리를위한 연속 우선 결정화
3.1 라세미 혼합물의 우선 결정화
3.2 거울상 이소 발린 정제를위한 저비용 접근법
3.3 요약

■ 결정화 공정의 연속화에 의한 의약품 원약의 제조와 그 유의점

스페라 파마 주식회사

1. 소개
2. 의약품의 연속 제조 동향
3. 의약품 원약 제조에 있어서의 연속 정석
4. 배치 결정과 연속 결정
5. MSMPR 결정화 장치에 의한 연속 결정화
6. MSMPR 정석 장치의 캐스케이드 운전
7. 결론

주제 기사

■ 사업성 평가의 관점에서 본 POC 시험 디자인의 포인트

로트 제약 (주)

1. 소개
2. POC 시험의 목적과 얻어지는 정보
2.1 POC 시험의 목적
3. TPP의 설정과 사업 평가
3.1 TPP란
3.2 TPP를 축으로 한 의약품
개발 TPP 달성 가능성의 예측 정확도를 높이는 POC 시험 설계　 4.1
POC 시험 프로토콜 입안시의 유의점
4.2 개발품에 기대하는 사업 가치와 POC 시험의 설계 4.4 POC 시험 결과의 판단 기준의 설정 5. 결론

■ 후지 필름의 리포솜 · 지질 나노 입자 제제 제조에의 대처

후지필름(주)

1. 소개
2. 리포솜 제제 개발 에 대한 대처
2.1 리포좀 의 입자 설계
2.2 리포좀 의 제조 프로세스
3 . 지질 나노 입자 제제 개발 에 대한 대처
3.1 LNP 의 입자 설계
3.2 LNP 의 제조 프로세스
4 . CDMO에 배포

■ endotoxin 시험에서 분석법 검증 및 데이터 무결성 대응

론자 주식회사

1. 소개
2. 엔도톡신 시험법과 분석법 바리데이션
2.1 재생 의료 등 제품의 바리데이션의 경우
3. 엔도톡신 시험에서 본 데이터 무결성(데이터 무결성)
3.1 각 가이던스에서 요구되는 데이터 무결성(데이터 무결성)이란!
3.2 감사 추적의 중요성
4. 앞으로의 endotoxin 테스트

■ 승인 신청을 근거로 한 GLP / 비 GLP 관련 문서의 신뢰성 확보 포인트

AEIC 연구소

1. 소개
2. 비임상과 관련된 시험
3. 시험의 신뢰성에 직접 관련된 문서
4. GLP 와 비 GLP 시험
5 . 서면 검증 (QC)
6. 원시 데이터 / 문서의 컴퓨터화 (전자화)
7. 결론

■ 원료 제조 설비의 세정 밸리데이션에서의 유의점

스미토모 화학 (주)

1. 소개
2. 설비 세정 프로세스의 설계
2.1 세정 방법의 종류와 표준화
2.2 세정제에 관한 유의점
2.3 세정의 반복에 관하여
3.
3.3 세척
평가를 위한 분석
3.3 시간제한
4. 잔류기준의 사고방식
4.1 10ppm기준, 1/1000기준(0.1%기준) 4.2
독성학적 기준( HBEL)
5. 허용 기준에 도달하지 않은 경우의 처리
6. 밸리데이션 완료 후의 대응
7. 마지막으로